Nell'uomo il Benzene esercita azione tossica, in particolare, sul sistema nervoso centrale e sul sangue.

Si distinguono intossicazioni acute e croniche. Nell'intossicazione acuta domina l'azione l'azione depressiva sul cervello e sul midollo, che, giungendo ad interessare il bulbo, determina morte per paralisi cardiorespiratoria.

In quella cronica (benzolismo), domina l'azione ematotossica, con emorragie da degenerazione dei rivestimenti vasali, profonda anemia e grave leucopenia (abbassamento globuli bianchi). Questa intossicazione cronica frequentemente riguarda chi, per motivi professionali sta a diretto contatto con i solventi, come per gli operai di alcune industrie.

Le vigenti norme di Legge contemplano infatti l'assicurazione obbligatoria contro le malattie professionali.

Nelle donne, esposte a livelli elevati di benzene per più mesi, è stato riscontrato un cambiamento anomalo del ciclo mestruale, con una diminuzione del volume delle ovaie. Esperimenti effettuati su animali, hanno dimostrato come l' esposizione al Benzene di donne in gravidanza, porti a nascita sotto peso, con ritardi nello sviluppo osseo e danni al midollo osseo.

E' possibile quantificare l'esposizione al Benzene dosandone la concentrazione nelle urine, nel sangue e nell'aria respirata.

In medicina, data l'azione altamente distruttiva sui globuli bianchi, il Benzene è impiegato nella cura delle leucemie.